Прорыв в генетике: ученые почти научились лечить синдром Дауна

Ученые из японского Университета Миэ нашли способ удалить лишнюю 21-ю хромосому, вызывающую синдром Дауна Каждый год на свет появляются дети с лишней хромосомой — это особенность организма при синдроме Дауна. Вместо привычных двух копий 21-й хромосомы у них оказывается три, и это меняет всю картину развития. Болезнь давно изучена, но по-настоящему эффективного лечения до сих пор не существовало. И вот, впервые за десятилетия, японские исследователи подбираются к самой сути проблемы: им удалось полностью «отключить» лишнюю 47-ю хромосому. Новый прорыв в редактировании генов Ученые из Японии сделали то, что еще недавно казалось невозможным — они научились «выключать» лишнюю хромосому , из-за которой развивается синдром Дауна. Исследователи из Университета Миэ применили технологию редактирования генов CRISPR/Cas9 и добились поразительного результата: им удалось удалить третью копию 21-й хромосомы в клетках , выращенных в лаборатории. Да, прямо как в фантастике — но это уже факт, описанный в серьезном научном журнале PNAS Nexus . CRISPR — это как умные ножницы, которые находят нужный фрагмент ДНК и аккуратно его вырезают. Ученые запрограммировали эту систему так, чтобы она искала и устраняла только лишнюю хромосому при синдроме Дауна . Никаких случайных порезов — только прицельная работа по проблемным клеткам. Когда лишняя хромосома исчезала, клетки буквально «приходили в себя» — их гены начинали работать как у здоровых. Ученые запрограммировали систему так, чтобы она уничтожала только третью копию 21-й хромосомы После редактирования ученые заметили интересные перемены. Гены, отвечающие за развитие нервной системы, активизировались, а те, что связаны с метаболизмом, наоборот, замедлились. В итоге клетки стали расти быстрее и делиться охотнее. Иными словами, организм получал шанс работать ближе к норме — без привычных осложнений, связанных с трисомией (причина развития синдрома Дауна). Читайте также: Когда и как ученые впервые узнали, что у человека есть гены? Лечение синдрома Дауна Но все это происходило пока только в пробирке . Ученые пошли дальше и применили свою методику к настоящим клеткам кожи людей с синдромом Дауна. Результат их порадовал — в некоторых случаях CRISPR успешно удалил лишнюю хромосому и в этих клетках. Но есть нюанс: система может повлиять и на здоровые клетки, поэтому до реального лечения еще далеко . Обязательно подпишитесь на наш Дзен-канал . Сделайте это прямо сейчас! Сейчас японская команда пытается усовершенствовать метод так, чтобы CRISPR работал только по адресам с лишней хромосомой. И если у них получится, это будет настоящий прорыв в лечении синдрома Дауна . Пока что надежда на победу — в лаборатории, но путь к ней уже начался.
Batafsil | Подробно | Read more... Hi News